人民网北京7月24日电 (马晓慧) 23日，由人民网·人民健康、北京医学会罕见病分会共同主办的“中国罕见病研究报告（2018）公开发行新闻发布会暨罕见病论坛”在京召开，论坛上发布了《中国罕见病研究报告（2018）》。在论坛的嘉宾访谈环节，众嘉宾就罕见病政策问题进行热议。
詹启敏：小康社会里一个人都不能落下
北京大学常务副校长、中国工程院院士詹启敏认为，在小康社会里，一个人都不能落下，包括罕见病患者，具体对罕见病的政策也应按照整个时代国家对健康提出的要求来确定。过去在健康领域里面更多的是关注高发病例、高死亡病例，像恶性肿瘤、心脑血管疾病，包括糖尿病等。罕见病因人数比较少，所以过去得到的关注不多。但是今天整个社会把每个人的健康都和中国梦联系在一起，再谈罕见病就有了很好的历史时机。随之而来，国家相应的政策，包括科技资源的配置，以及未来在医保、社保方面都应该全面跟进，支持罕见病的防治和罕见病的研究。
金大鹏：罕见病治疗一定会迎来好环境
中华医学会副会长、北京医学会会长金大鹏指出，目前，罕见病治疗领域的坚冰已经打破，航向已经指明。坚冰打破的一个很重要的条件，就是我们国家进入了一个新时代，毫无疑问，罕见病、罕见病病人、罕见病事业也在这个范畴之内。今天的罕见病学事业，尽管有诸多不便，但是进入新时代的时候，一定会迎来非常好的环境。
刘颖：帮助罕见病患者就是帮助自己
北京市卫生计生委医政医管处副处长刘颖认为，研究罕见病、防治罕见病是在帮助罕见病患者的同时帮助自己。罕见病救治本身是一个医学问题，但是一旦放到了互助这个视角，就是一个社会问题。作为政府官员、各个部门，包括各大学会、协会、社团组织、慈善机构、药品企业，患者以及家属，每一个人在罕见病救助工作当中各有各的责任。希望每个人都做好自己力所能及的事情，罕见病事业会越来越好。
隋宾艳：罕见病研究与卫生技术评估相辅相成
国家卫生计生委卫生发展研究中心卫生政策与技术评估研究室技术评估学组组长隋宾艳介绍，卫生技术评估关注的不仅是临床安全性、有效性，还关注经济性，更多的关注患者的价值、社会伦理的公平性以及对整个卫生服务组织体系的影响。未来，在罕见病的领域也可以更多开展卫生技术评估研究。罕见病的发展从另一个角度也促进了国际卫生技术评估的方法学体系的发展。希望在未来的日子里能跟罕见病事业一起促进卫生技术评估事业的发展，互相扶持、互相促进，为罕见病患者提供更有效的治疗保障，提供政策依据。
王应泉：经济回报低、发病机制不清导致罕见病药物匮乏
中国医药科技出版社副总经理王应泉指出，在罕见病领域，治疗的药物叫“孤儿药”，用以形容可以对症的药物非常匮乏。罕见病药物研发困难主要有两个原因。首先罕见病的发病率很低，药品研发成本高，药商的经济回报非常低，80%、90%的罕见病近乎没有药物可以治疗。另一个原因是因为发病率非常低，发病机制很难搞清楚，只有将病因研究清楚，才能研究如何对症下药。
杨佳：罕见病相关组织中应该有患者代表参与
中国科学院大学教授、北京市残联兼职副理事长杨佳建议，希望国家相关罕见病委员会吸纳患者代表参加，这也是一种国际趋势。在相关国际组织中，罕见病患者会为自己的事情做主。如果我国有相关组织，杨佳希望能加入到团队中，贡献自己的一份力量。她认为，中国是罕见病患者的大国，罕见病患者是推动科技进步、推动“孤儿药”研发的一个强大动力。
王晨光：从社会公平角度看应该关注罕见病群体
清华大学法学院教授、卫生法研究中心主任、前院长王晨光指出，罕见病患者承担了我们整个民族、整个人类发展过程当中的风险。罕见病80%和遗传有关系，每个人的基因中都有缺陷基因，有缺陷基因的夫妇碰到一起，这是很偶然的现象，但是出生的子女会不可避免地患有罕见病和基因突变。健康人都会碰到这种缺陷基因，都有重合的可能性，每个人都不是100%能够豁免。在这个意义上讲，罕见病人虽然是少数人群，但是他们与整个社会，整个民族，甚至整个人类是结合在一起的。因此，我们必须关注每一个罕见病人，从社会公平正义的角度来讲，也要更倾向于给弱势群体更多关注。
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