“经统计，专家对问题1‘本品临床试验设计是否支持其有效性、安全性评价’的投票结果为‘是’3票、‘否’15票……”5月24日，经过专家、申请人、审评团队三方长达4个小时的论证后，药品审评中心（以下简称“药审中心”）举办的延黄烧伤膏专家公开论证会落下帷幕。
“这场专家公开论证会，可以说是药审中心深化落实药品审评审批制度改革的又一有力举措。”与会专家、天津中医药大学第二附属医院中医外科主任张朝晖教授表示，“作为一名中医药人，论证会的结果虽然让人感到一点遗憾，但也让我们看到了希望——建立科学严谨、公开透明的审评程序，有利于提高中药行业新药研发水平，特别是有利于提升中药临床试验质量。期待我国有更多更好的中药新药投入市场，造福大众。”
创新机制 有效沟通
2017年3月发布的《药品注册审评专家咨询委员会管理办法（试行）》明确，建立药品注册审评专家咨询委员会制度，设立不同学科、专业及治疗领域的专家咨询委员会，其工作以日常咨询、专家咨询会和专家公开论证会三种形式进行。其中，召开专家公开论证会，旨在解决审评团队与申请人之间存在的重大技术争议，以及药品注册审评中有关重大公共利益或者重大、复杂科学与技术问题。专家公开论证会上，专家委员将对争议事项进行现场投票，并当场公开投票结果，按照少数服从多数的原则形成公开论证最终建议。
据了解，本次论证会的“主角”——延黄烧伤膏是由13味中药组成的外用制剂，拟申报的功能主治为清热解毒、活血止痛、祛腐生肌，主治Ⅱ度烧伤。2015年，药审中心收到申请人补充提交的延黄烧伤膏Ⅲ期临床试验资料。技术审评、临床核查和专家咨询会讨论认为，试验设计、数据核查和试验结果等方面存在重大缺陷，因此药审中心要求申请人重做Ⅲ期临床试验。但延黄烧伤膏申请人却认为其现有数据已经满足生产上市要求。药审中心多次主动召开沟通交流会，但双方仍未达成一致意见。
“既然申请人认为自己与药审中心在技术问题上存在分歧，那么，我们有责任按照要求召开专家公开论证会。”药审中心相关负责人表示，这将进一步减少药品审评部门的自由裁量权，推进药品注册技术审评工作科学、客观、公开、透明。
科学严谨 公平公正
召开专家公开论证会需要遵循严格的程序要求。为确保会议的科学性、严谨性、公正性，申请人、专家、审评团队、公众代表有平等对话的机会。
“各位专家、同志们，药品审评中心延黄烧伤膏专家公开论证会现在开始。”5月24日下午，会议在大会主席、原上海中医药大学副校长刘平的主持下开始，药审中心工作人员宣读了会场纪律和会议议程。其中，一个十分重要的环节是，与会专家逐个承诺是否与论证品种存在利益冲突，并由大会主席代表全体专家宣读《无利益冲突声明》。
据悉，参加公开论证会的专家须在相关专业具有较深造诣、熟悉本专业国内外最新进展，一般应具有正高级专业技术职称或者同等专业水平；同时，还应熟悉有关药品管理法律法规，了解药品领域发展趋势，有分析、评估、判断复杂研发试验数据的经验与能力；与论证品种的申请人、研发者及相应研发机构等无任何利益关系，也未在其管理层、董事会、监事会等担任取酬和不取酬的工作职务。本次会议共有18名专家到会，分别来自中西医烧伤、药物临床试验质量管理规范、统计等领域。药审中心相关负责人表示，专家的权威性和专业性是论证会立足科学的根本，而专家的独立性和客观性是保证论证会结果客观、公正的关键。
会上，延黄烧伤膏申请人简述了该品种临床研究过程及可获批上市的理由，并接受专家提问。
“临床试验方案、统计计划书等资料中，‘完全愈合’没有明确定义，不同单位研究者会不会因为对‘完全愈合’客观性、一致性标准不一，而导致对主要终点的评价标准不一致？”
“在补充提交的Ⅲ期临床试验材料中，50%以上的患者没有照片，创面拍照对受试者没有很大损害，临床操作比较简单。研究方案明确规定首次和末次需进行创面拍照，我想问一下为什么没有对50%以上患者拍照？”
……
在延黄烧伤膏申请人对品种临床研究过程及其可获批上市理由进行陈述之后，专家向申请人提问环节让会场气氛陡然紧张起来。问答环节结束后，审评团队同样介绍了该品种审评概况及不能获批上市的理由，并回答了专家的提问。随后，专家围绕拟讨论问题进行个人陈述发言。最终，与会专家以实名制方式围绕该产品临床试验设计是否支持其有效性、安全性评价等关键问题进行了投票表决，并现场公布计票结果。
多方参与 公开透明
根据要求，确定专家公开论证会的时间和地点后，药审中心应在其网站发布专家公开论证会的公告，说明公开论证的问题，接受社会公众和行业内人员申请旁听，相关领域专家、社会媒体、行业协会、企业与患者代表可受邀参加专家公开论证会并现场发言。此外，会议还应全程录音或录像，可采取网络直播等方式向社会公开，以保证论证会全程在阳光下运行，进一步推进药品注册技术审评工作公开、透明。本次会议共有15名社会公众代表到会旁听，充分保证了申请人、社会公众代表的权益。
“对企业而言，参加论证会是一次非常宝贵的学习机会。除了能更立体地了解到审评团队关注的主要问题外，还可学习每位专家不同角度的思考方式。”赶来旁听会议的社会公众代表、成都康弘药业集团股份有限公司企业技术中心医学部总监吴荃表示。
论证会上，无论是专家、申请人或是审评团队，都被赋予平等的权利，给予了充分表述的时间。“专家公开论证会不仅可为申请人和审评团队提供对话途径，更重要的是能让申请人知道自己的不足，今后该怎么做。”刘平表示，专家公开论证会是药审中心推进审评公开透明、保证审评科学公正、探索药审制度改革的积极尝试。截至目前，通过这种形式已成功解决多个品种的重大技术难题或技术争议。（记者 王依依 通讯员 张年亮 陈方）
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