瑞士药厂诺华公司研发的新药“Zolgensma”5月24日在美国上市，该药可用来治疗罕见遗传病——脊髓性肌肉萎缩症（SMA），不过一剂就要天价210万美元（约合1448万元人民币），被媒体称为有史以来最昂贵的药物。
质疑
天价救命药要挟父母？
据美国媒体报道，一位美国男孩还在妈妈肚子里5个月的时候，就被诊断出患有SMA疾病，在他出生27天后，医生给他注射一次实验性的治疗药物，希望能修复受损基因。如今男孩已经4岁多了，身体灵活自如，没有出现SMA迹象。5月24日，美国食药局批准了该实验疗法正式上市，用于治疗2岁以下患儿的罕见单基因疾病。
对此有人质疑，制药公司是以孩子的生命做要挟。公开资料显示，在美国每年大约有450至500名婴儿患有SMA。
回应
比传统疗法费用便宜
对于社会和舆论的质疑，诺华公司CEO认为：“那些批评者并没有真正思考我们的医疗系统怎么运作的。我们给病人做移植手术，每个病人要花300万到500万美元，但是效果远不如这些药物。”该CEO表示，如果这种疗法只进行一次，费用比目前的疗法都要便宜。
该公司表示，这种基因疗法约为长期治疗费用的一半，患儿若存活5年，相当于每年平均花费42.5万美元，而现有的该疾病疗法，第一年费用就需75万美元。据了解，在美国这支天价药品在医保范围内。患儿家庭还可以选择分期付款，“就像贷款一样，保险公司会在5年内分期付款。”上述CEO介绍，这意味着，患儿家庭5年内每年支付42.5万美元。
据诺华公司透露，预计今年晚些时候该药将在日本和欧盟获得批准上市。
新闻内存
SMA是什么疾病？
SMA是最常见的致死性神经肌肉疾病之一，也是导致婴儿死亡的头号遗传病因，由单基因运动神经元存活基因SMN1缺陷引起。每10000名新生儿中就有一人受此影响，其中90%的患病婴儿活不过2岁。
虽然SMA病因明确，但一直以来现有的任何医学手段对此都无计可施、无药可医。但也正因致病基因明确，近些年来基因治疗技术的发展，为该类疾病带来了希望。据诺华公司介绍，目前所有接受试验治疗的儿童都还活着，许多儿童能够坐下来、翻滚、爬行、玩耍，有些还能走路。
记者 赵新培
(责编：李轶群、杨迪)
