“2018年国家药监局大力推进药品医疗器械审评审批制度改革，批准九价人乳头状瘤病毒疫苗、特瑞普利单抗注射液等48个新药上市，仿制药质量和疗效一致性评价稳步推进。”1月4日，国家药品监督管理局召开座谈会，听取有关全国人大代表、全国政协委员、专家学者和行业协会代表意见建议，共商药品监管大计。座谈会上，国家药监局局长焦红介绍了2018年药品监管重点工作。
对于医药创新来说，2018年是令人振奋的一年。“全球新”药物罗沙司他胶囊在我国首发上市，首个国产PD-1抗体药物获有条件批准……“药品审评审批制度改革以来，我国药品监管政策加速与国际接轨，创新人才踊跃投入新药研发，我们已积蓄了巨大的创新能量。这些能量正在爆发，中国患者能更快用上新药好药，中国医药产业正阔步走向世界舞台中央。”座谈会参会代表、中国化学制药工业协会执行会长潘广成在谈到药审改革对中国医药产业发展的深远影响时按捺不住激动的心情。
新药审评跑出“中国速度”
在大大小小的研讨会上，对于药审改革推进工作，总有人会抛出一个问题——中国药监部门敢不敢先于美国食品药品管理局（FDA）批准一个新药？2018年12月，“全球新”药物罗沙司他胶囊在我国获批上市，对这个疑问作出了肯定回答。
自媒体平台“药事纵横”创始人、新药研发人士魏利军表示，罗沙司他胶囊审评审批工作的含金量是世界级的。“这是药审改革的阶段性突破。”沈阳药科大学国际食品药品政策与法律研究中心主任杨悦教授评价说。
“中国批准全球首发新药是必然的，全球第二大药品市场的地位要求我国药品监管部门要高效运行。”在魏利军看来，以前我国药监部门对于新药审批态度谨慎，很大程度上是因新药审评审批工作经验不足；药审改革后，我国新药研发活力迸发，药物临床试验质量提高，加上药品审评人员和专家队伍的扩充，已有能力批准“全球新”药物。
以往，创新药在我国的上市时间比欧美国家和地区晚5~7年，如今，药审改革让药企和患者能共享药品审评加速红利。记者从上海罗氏制药有限公司获悉，得益于药审改革，罗氏2018年有3个新药加速进入中国。据悉，罗氏新一代ALK抑制剂阿来替尼从进入优先审评程序到正式获批，仅仅用了不到5个月的时间，基本实现和欧美同步上市。创新药上市的中外“时间差”正在缩短，惠及我国患者。
药审改革也为中国本土新药营造了良好的研发氛围。在2018年的最后一个月，我国首个国产PD-1抗体药物获有条件批准，首个治疗经典型霍奇金淋巴瘤的国产PD-1单抗药物获有条件批准，首个由研发机构作为药品上市许可持有人进行委托生产的中药新药获批上市……在2019年元旦到来之际，医药行业收获了一份实实在在的“大礼包”。
“组合拳”促进新药研发
药审改革是个系统工程，要想将新药更快地送达患者手中，就要在药物研发的各个环节加速。2018年，调整药物临床试验审评审批程序，发布《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》《临床急需境外新药审评审批工作程序》等指导文件……国家药监部门以政策“组合拳”加速临床急需新药上市。
“以上政策是为了解决创新药在我国上市迟滞、治疗疑难危重疾病的紧迫需求未能得到有效满足等问题，是对中办、国办《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》的落实之举，也体现了我国药品监管政策在进一步与国际接轨。”杨悦评价说。
2018年7月，国家药监局发布的《关于调整药物临床试验审评审批程序的公告》明确，在我国申报药物临床试验的，自申请受理并缴费之日起60日内，未收到药品审评中心否定或质疑意见的，申请人可按照提交的方案开展药物临床试验。这标志着我国药物临床试验审评审批制度正式由审批制变为到期默认制，我国新药临床试验审评模式更加高效。2018年11月初，第一批获得默许的受理号公布，截至2019年1月7日，药品审评中心网站“临床试验默示许可”栏目下已经有209条记录。
“药物临床试验到期默认制降低了创新药进入临床试验的门槛，缩减了准入周期，只要安全性没有问题，药企可第一时间开展药物临床试验。”魏利军直言，这种“低进高出”的政策对创新药研发十分有利，但对企业应对风险的能力提出了更高要求，中国创新药也将经历“挤泡沫”的过程。
宽进严出保障用药安全
药审改革通过优化审评程序提高审评质量，助力药物研发。在给予企业更多自由度的同时，药监部门严把“出口”，保障药品质量。
“在药品审评审批提速提质过程中，各个机构都在发力。”魏利军在工作中接触过一些药品检查员，他们表示配合药审改革，现在的检查工作比以前更为严格、细致，企业要把资料做好，更要把细节做到位。
“药审改革提高了创新药上市速度，但却并未降低对药物安全性和有效性的要求。药审改革进程正在加快，这是一个从局部突破到整体制度调整的过程。”杨悦一语中的。
杨悦介绍说，创新药的审评审批正发生全球性变革，适应性临床试验设计、接受境外临床试验数据附带条件批准上市、真实世界证据的应用等创新审评工具和方法不断涌现，我国药监部门也在进行相关领域的探索。“这些改变可能会带来一定风险，为保障患者用药安全，药审机构必须在预期获益与可能的风险之间进行权衡，采取全生命周期评价的方式对药物予以持续评价，并在必要时采取风险控制措施。”杨悦补充道。
事实上，2018年药审改革政策中有不少“保险”设置。药物临床试验到期默认制下，如果受试者安全性风险增加，或有其他安全性风险信号，临床试验或被叫停。国家药监局也发布多个文件，完善药品不良反应监测制度，落实药品上市许可持有人不良反应报告主体责任。
“药品应该在设计、研究、生产、使用的全过程中加强质量监管，在药品上市后加强安全性再评价，这样才能真正确保公众用药安全。”潘广成认为，加速药品审评审批、加强全产业链监管，国家药监部门药审改革的重点抓得很准。
“1月4日国家药监局座谈会上的很多参会代表来自行业第一线。”潘广成为国家药监局的积极作为点赞，“中国医药产业要想由大到强，唯有创新。药审改革向前推进，一些政策如何更好地落地、如何深入影响产业，要解答这些问题，必须要听到行业的声音。”（记者 落楠）
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