5月11日，国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局和国家中医药管理局五部门联合发布了《第一批罕见病目录》。该目录共收录121个病种。其中5种罕见病的治疗必须使用左卡尼汀，也就是说，左卡尼汀是治疗原发性肉碱缺乏症（编号15）、戊二酸血症Ⅰ型（编号34）、异戊酸血症（编号58）、甲基丙二酸血症（编号71）、丙酸血症（编号99）的救命药物。一时间，罕见病和左卡尼汀成为关注焦点。
10月24日，由北京协和医院、中国医药创新促进会、中国医院协会、中国研究型医院协会主办的“罕见病联盟成立大会”上，东北制药作为成员之一参会。
目前，已知罕见病超过7000种，我国有超过1000万罕见病患者，但仅有5%的罕见病有治疗方法。左卡尼汀是目前为数不多可获得的、国内生产的用于罕见病治疗的药物，对于患者来说，如果能坚持用药，是可以正常生活的。
左卡尼汀又称肉碱、维生素BT，从发现至今已有100多年历史。左卡尼汀是一种小分子、人体自身可以合成的必需营养素，广泛存在于一些天然食物中。左卡尼汀是人体细胞能量代谢必需的辅助因子，它就像是发电厂，通过能量代谢将脂肪酸转化为ATP，为人体提供能量。如心跳、走路、运动等，都需要左卡尼汀。
人体有几个组织是最需要左卡尼汀的。第一个是心脏，心脏跳动需要能量，这也是为什么左卡尼汀缺乏的病人容易出现猝死或者运动员容易发生猝死的原因；第二个是骨骼肌，运动员需要补充左卡尼汀帮助排出乳酸，提高肌肉的能量；第三个是大脑，遗传代谢病的孩子会出现学习困难，自闭症、智力或运动障碍患者也存在一定程度左卡尼汀缺乏。
另外，对于生育年龄的男性而言，精子是最需要左卡尼汀的，左卡尼汀是精子运动的燃料，是助推器，如果生育期男性体内缺乏左卡尼汀，精子的能量代谢会受到影响，受孕能力显著下降。老年人缺乏左卡尼汀，心脏会出现问题，比如心肌肥厚、房颤、室颤、心律失常等，他们比普通人更容易发生心肌梗死。而且，如果老年人长期缺乏左卡尼汀，肌肉会没力气，时间久了便产生了不自信心理，容易出现抑郁症，导致生活能力下降。长期缺乏左卡尼汀的患者容易出现便秘，因为肠道平滑肌也是重要的肌肉，长期缺乏左卡尼汀，平滑肌运动能力会下降，必然会产生顽固性便秘。
对于大多数人来说，体内的左卡尼汀是足以供应人体耗能所需。但对于婴幼儿，中老年人，长期工作压力大、易疲劳，准备要二胎的大龄男性及肝脏功能不好、患有心脏疾病的人来说，左卡尼汀是处于缺乏状态的，要长期使用左卡尼汀为身体添活力。临床专家认为，补充左卡尼汀与补充维生素和矿物质一样重要。
市面上销售的左卡尼汀产品很多，一定要购买、使用正规的药品。最简单而又确切的鉴别方法是，药品在包装上一定能够看到批准文号 “国药准字H(或Z.S.J.B.F)+8位数字”。
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