图为赛诺菲中国副总裁吴清漪
引入罕见病创新治疗方案：为万分之一甚至千万分之一的患者带去希望
当一个呱呱落地的小生命，当一个风华正茂的年轻人，手握一张罕见病的“命运判决书”，他/她的家庭将面临怎样的绝望与无助。
罕见病不仅仅是医学问题，更是一个不容忽视的社会问题。2018年7月，由赛诺菲支持的我国第一份有关罕见病的综合性研究报告《中国罕见病研究报告（2018）》在北京出版发行。报告指出，约80%的罕见病是由遗传因素导致的，50%的罕见病在儿童期发病，有30%的罕见病患者5岁前就可能会病故。罕见病具有慢性、终身性、高致病性的特点，严重影响患者生活质量，而且治愈率低，有效药物少，长期以来一直是医学专家们致力攻克的难题。
在接受人民网专访时，吴清漪语气中有一份温柔的坚定。“作为罕见病领域的领导者，凭借卓越的研发能力，赛诺菲一直在为中国的罕见病患者提供创新的产品及解决方案，如治疗戈谢病的思而赞、治疗庞贝病的美而赞、治疗渐冻症的力如太等，现在，这份清单上又新增了一位新成员——治疗多发性硬化的特立氟胺片。”
这位赛诺菲中国的副总裁、特药事业部负责人强调：未来，赛诺菲将在罕见病领域继续前行，以创新引领研发，用责任承诺产品，继续引入更多的全球革新性产品组合和解决方案，满足中国患者日益增长的医疗和健康需求，帮助中国的罕见病症患者走出阴影，获得更好的治疗，过上有尊严的生活。
推动罕见病新药上市：跑出“中国加速度”
多发性硬化患者（英文简称MS）是一种慢性、终身性、进展性疾病，中国有超过3万名患者，发病高峰集中在20-40岁，女性多于男性，只有不到50%的患者能立即确诊。由于该病反复复发，患者易致残并发生“MS人格”，约13.2%的患者有自杀想法。
今年5月，国家将多发性硬化等121种罕见病纳入《第一批罕见病目录》；9月中旬，京沪广患者拿到了新药特立氟胺片，中国多发性硬化治疗从此进入了口服的疾病修正治疗时代。这一新药的上市，创下了近期国内罕见病创新药物的“加速度”！
“按照以往的模式，一款新药在中国上市可能需要几年的时间。如今，政府在准入环境上提供了很多可能。有别于传统进行定期的医保药物审核，政府引入了一种新的模式——医保准入专项谈判，让我们能够以更快的速度把国外已经上市、疗效得到认可、临床急需的产品带到中国来。这次特立氟胺片在中国的上市，跑出了加速度，将会让3万名多发性硬化患者受益。”吴清漪对记者说。
面对罕见病：坚守和责任是赛诺菲的承诺
“罕见病领域的商业回报周期相当长。一般来说，做罕见病药品的公司并不是把商业利益放在第一位，而是更多的考虑到患者、社会责任和人文关怀。”吴清漪介绍道，“赛诺菲中国积极和多方机构进行各种合作来推进罕见病教育及相关公益活动。在过去的几年中，我们和多个协会、各大院校进行了多场关于罕见病的诊疗和疾病宣传项目，包括对患者的全身心管理等模式，就是为了让罕见病患者能够得到更好的治疗，能够有尊严地生活！”
由中华医学会神经病学分会、中国医疗保健国际交流促进会牵头的中国首部多发性硬化患者生存报告年内即将发布。调研中发现，由于药物短缺及患者经济原因，只有13.6%的患者在疾病缓解期进行了规范化治疗。吴清漪说：“多发性硬化的规范化治疗是一个长期的过程，需要社会各方面更多的关注、认知、努力和推进。”
目前，我国发布的罕见病目录包括121种罕见病，其中只有28种疾病有药可治，而在这些疾病里大概仅有一半左右被医保覆盖。“所以，我国罕见病的治疗需要政府、行业协会、企业等多方进行共付机制的探讨，让罕见病患者能吃的上药，吃得起药。”
引领罕见病研发与诊疗：创新绽放生命之光
“牵线木偶人”多发性硬化症、“肚大如鼓的熊猫宝宝”戈谢病、“妈妈肩上的孩子”庞贝病、“渐冻人”肌萎缩侧索硬化症……这些不同寻常名字的背后，是一个个罕见病的“生命杀手”。
在世界范围内，罕见病药物的研发都是极大的科学挑战。由于患者人群少、市场需求少，药物研发周期和成本都较一般药物高。包括中国在内的绝大多数国家的患者，临床用药远远不能满足其治疗需求，致使许多罕见病患者无药可医。
因为赛诺菲在罕见病药品研发中的执着和创新，很多罕见病将不再是“生命杀手”！
“赛诺菲在多种罕见疾病领域都有创新药品，包括罕见病血液疾病领域（如血友病）、神经系统疾病（如多发性硬化及渐冻人症)、和遗传代谢疾病领域等(如戈谢病及庞贝病)。此外，赛诺菲还在不断丰富和扩大罕见病产品线。”吴清漪女士对记者说，“在多发性硬化领域，接下来我们会引进一款治疗复发缓解型多发性硬化症的静脉注射药物阿伦单抗，以及一款实验性酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。希望借着政策的东风，我们能将更多的突破性疗法在不久的将来尽快引入到中国，包括治疗法布雷病、粘多糖病及血液病领域的创新产品。”
促进罕见病药物可及性：探索多元化救助模式
多年以来，赛诺菲一直积极与各方携手，通过创新与合作来满足中国罕见病患者的医药卫生需求，共同探索罕见病治疗的可持续发展道路，努力惠及更多中国罕见病患者。
为减轻患者经济负担，赛诺菲和中国初级卫生保健基金会合作，推出了“生命捷力”多发性硬化症患者援助项目，符合条件的多发性硬化患者接受药品援助后，年药物治疗费用可降低40%以上，低保患者甚至可获得全免援助。
“赛诺菲中国深知，很多罕见病患者正在和时间赛跑，他们亟需救助生命的药物。因此，赛诺菲时刻保持着紧迫感和责任感，不断增强罕见病产品线，为中国加速引入创新高质的药品。”吴清漪说，“目前，赛诺菲正在积极与政府、学会及各方合作伙伴携手，合力提升中国罕见病的诊疗水平，探索多元化的救助模式。希望将更多的罕见病治疗药物进入到中国，进入到医保，让罕见病患者得到更好的治疗。”
“你有多发性硬化，也有生活梦想，你负责实现你的梦想，我们负责治疗多发性硬化。”这是一位德国的神经科医生在新药特立氟胺片中国上市会上所说一句心声。吴清漪说：“这句话非常地打动我，因为这是所有患者的梦想和使命，也是我们企业坚持创新的原动力，让每一个患者更好地绽放他们的生命之光。”
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(责编：高奕楠、聂丛笑)
