罕见病患者在中国是一个约有2000万左右患者的庞大群体，这个数字背后意味着来自众多患者亟待满足的诊治需求。但罕见病存在药物可及性低、公众知晓率低、就诊率和治疗率低等特点，同时患者要面对较高的医药费用和较长的诊疗时间，这给患者的疾病管理与治疗，以及对他们的家庭和社会都带来很大挑战。
在首届武田罕见病患者交流峰会上，武田中国总裁单国洪分享了武田中国在罕见病治疗方面开展的各类举措，并呼吁未来用创新的治疗手段为罕见病患者带来更多治愈的希望。
联动患者 共克疾病
在此次首届武田罕见病患者交流峰会，武田支持了由无锡灵山慈善基金会发起的中国罕见病患者组织赋能项目。单国洪表示，中国的罕见病患者组织还处在一个初级阶段，希望联合社会各界，通过和患者组织的交流和合作，特别是借鉴国外患者组织的成熟经验并结合中国实际情况，共同摸索一条适合中国罕见病患者组织的赋能之路。
单国洪讲到，赋能项目接下来会开展一系列动作，包括患者组织成长地图的建立，通过调查分析发现组织模式的短板和不足，再通过项目培训和实践练习进行调整，共同推动罕见病患者组织在人才培养、资源筹措、政策倡导、组织运维等方面的专业性和成熟度，最终实现更好更有效地帮助罕见病患者。
“罕见病患者组织在此类疾病诊疗中扮演了非常重要的角色，大家协力，可以更好地推动社会公众对罕见病患者的知晓度。武田作为全球罕见病领域的领先企业，服务患者必然是责无旁贷。我们非常希望能够和罕见病患者组织协同努力，更好地解决他们所遇到的一些问题。” 单国洪补充道。
精准布局 创新研发
罕见病是武田全球的五大核心治疗领域之一。据单国洪透露，在未来几年，预计会有超过15款以上新产品在中国上市，其中有超过一半的产品都集中在罕见病领域；同时，还会有一些创新的精准医疗技术引入中国，方便患者在多场景中进行个体化的病情管理。
依托创新实力和本土经验，武田亚洲开发中心将亚洲患者的需求与全球药物开发战略相结合，力争在中国同步递交新药上市申请，实现全球同步开发。现今，有几款针对罕见病领域，尤其是在中枢神经方面和罕见肿瘤类的药物已经进入到全球同步开发阶段，中国患者将有机会和全球其他地区的患者同步获得创新药物。
这里，单国洪特别提到了在罕见病药物早期研发的“患者参与计划”，其解释道：“我们有超过30%以上的新药研发项目，都是请患者在早期研发就参与其中。有了患者的参与，让开发不局限于企业自己，从而可以更好地帮助我们在产品研发中结合实际情况，相对高效准确地解决患者未满足的医疗需求。”
利好大势 机遇已至
如今，政府和社会各界对于罕见病患者投入了越来越多的关注，面对这一信号，单国洪认为，罕见病领域已进入春天。
“从罕见病的治疗手段中，可以看到近些年越来越多的创新药物加快了审评审批，未来会陆续进入到中国。而且在国家政策的支持下，国家医保局在解决罕见病用药的保障方面也提出明确的方向，一些罕见病产品已经或将有机会进入到医保，这会极大缓解患者的经济负担。”
罕见病由于所包含疾病种类众多，若只依托于传统的医学教育和诊疗体系，要完全地解决关于该类疾病的诊断、漏诊乃至误诊，颇为耗时。但随着技术的进步，将诊疗记录数据化，然后通过先进技术将疑似患者尽早识别出来，必将为罕见病治疗提供巨大的发展空间。同时,单国洪提到，在国家卫健委的支持推动下，国家罕见病协作网建设而成，其中纳入了国家中心、省级中心和各个地市级的超过300多家医院，专业人才也正在持续加大培养。
“当看到这些令人激动的改革和进一步的措施时，真是让人感受到了罕见病患者群体的春天来了！”
恪守责任 呵护相随
“以患者为中心”是武田长久以来坚持的价值观，而且是每一个武田人认为值得坚持的重要理念；同时这也是一个决策优先顺序，其贯穿于武田所有的疾病领域、药物研发和创新运营中。“作为中国罕见病领域的领航者，武田有责任、也有义务携手多方力量，共同打造‘以患者为中心’的罕见病创新生态圈，从而更好地解决罕见病患者未被满足的需求，改善他们的生存质量。”单国洪如是说。
据其回忆，在过往的很多年里，都可以看到武田帮助中国罕见病患者群体的身影。在2010年，武田支持本土医疗机构，共同发起“血友病分级诊疗系统建设”，有超过17000名患者在系统内登记注册；在2017年时，又支持了遗传性血管性水肿中国患者组织培育计划的启动，促成中国HAE患者登记，助力开展患者日常管理、疾病倡导等工作；在2019年10月，与中国罕见病联盟共同签署了战略合作意向，通过一系列举措共同促进中国罕见病临床诊疗和疾病管理综合能力建设，全方位地改善中国罕见病诊疗现状。此外，武田还跟中国初级卫生保健基金会、中华慈善总会、中国癌症基金会等等机构开展了很多包括肿瘤疾病和非肿瘤疾病在内的罕见病患者援助项目，让数千位患者受益。
而在交流峰会上，武田联合国内多家罕见病患者组织和机构发起了罕见病患者组织赋能项目，力求推动还处于初级阶段的中国罕见病患者组织的可持续发展，补足短板，提升效能，最终更好地帮助广大罕见病患者。
“尽管我们还将面对很多的挑战，但更大的机遇也在等待着我们。武田希望未来可以把更可及、更高质量的创新药物和治疗手段带给罕见病患者，造福他们，回报社会。”单国洪表达道。
(责编：许晓华、李轶群)
