造血干细胞，医学上称其为“万用细胞”，也是人体的始祖细胞。干细胞是具有自我复制和多向分化潜能的原始细胞，是机体的起源细胞，是形成人体各种组织器官的祖宗细胞。它具有长期自我更新的能力和分化成各类成熟血细胞的潜能。血液系统中的成熟细胞寿命极短，因此在人的一生中，造血干细胞需要根据机体的生理需求适时的补充血液系统各个成熟细胞组分。
造血干细胞有两个重要特征：其一，高度的自我更新或自我复制能力;其二，可分化成所有类型的血细胞，其中一个细胞仍然保持干细胞的一切生物特性，从而保持身体内干细胞数量相对稳定，这就是干细胞自我更新。而另一个则进一步增殖分化为各类血细胞、前体细胞和成熟血细胞，释放到外周血中，执行各自任务，直至衰老死亡，这一过程是不停地进行着的。
造血干细胞是血细胞(红细胞、白细胞、血小板等)的鼻祖，是未充分分化细胞，具有良好的分化增殖能力，干细胞移植可以救助很多患有血液病的人们(如白血病)。大部分的白血病，尤其是急性髄系白血病(AML)以及慢性髄性白血病(CML)的发生，都直接或者间接与造血干细胞异常相关。CML是最经典染色体易位导致造血干细胞恶变的一类常见白血病，其他多数急性髓系白血病由祖细胞直接恶变而来。当染色体易位的造血干细胞或者其分化下游的细胞获得第二次打击之后，就会引发白血病。
造血干细胞需要根据机体的生理需求适时的补充血液系统各个成熟细胞组分。因此在治疗急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、造血干细胞疾病、骨髓增殖性疾病、淋巴增殖性疾病、巨噬细胞疾病、遗传性代谢性疾病、组织细胞疾病、遗传性红细胞疾病、遗传性免疫系统疾病、遗传性血小板疾病、浆细胞疾病、地中海贫血、非血液系统恶性肿瘤、急性放射病等具有重要的作用。
