□首席记者 刘志勇
10月25日，《国家基本药物目录（2018年版）》由国家卫生健康委员会正式发布，并将自11月1日起在全国实施。根据新版目录，基本药物品种数量由原来的520种增加到685种，其中西药417种、中成药268种（含民族药）。新版目录对药品品种数量和结构的调整体现了哪些特点？基本药物的临床使用将出现怎样的变化？对此，多位临床药学、药物政策专家进行了深入解读。
基本药物水平层次明显提高
“此次国家基本药物目录的调整，是基于我国经济社会发展水平、医疗保障水平、疾病谱变化、基本医疗卫生需求等方面的基本国情，结合科学技术进步等因素所作出的优化调整。”北京医院药剂科主任胡欣表示，新版目录不仅增加了品种数量，还优化了药品结构，突出常见病、慢性病，负担重、危害大的疾病和公共卫生等方面的基本用药需求，“比如新增的12种肿瘤用药和22种临床急需儿童用药，就是从临床实际需求出发的切实体现”。
胡欣表示，新版目录发布后，基本药物的用药水平和层次得到了明显提升，“以往将基本药物视为基层药物甚至廉价药物的观点再也站不住脚了”。
索磷布韦维帕他韦片是一款全口服、泛基因型、单一片剂的丙肝治疗新药，今年5月刚刚在国内批准上市。“这是目前全球用于丙肝治疗最先进的药物，理论上可以使国内约80%的丙肝病毒感染者达到治愈效果。”胡欣表示，丙肝病毒感染者得不到有效治疗的最终结局多为肝硬化或肝癌，甚至连接受肝移植的治疗机会都没有，丙通沙纳入基本药物目录，具有明确的临床实际需求，而且有助于通过多方政策联动，加快提升该药品的可及性。
此次目录调整新增的肿瘤药物中，不乏小分子靶向药等创新药物，2017年纳入医保的注射用曲妥珠单抗就是其中之一。“这种适用于HER2过度表达的转移性乳腺癌治疗药品，在多个国际指南中逐步变为一线用药。”胡欣表示，类似药品的安全性、有效性、临床必需性已经得到了充分验证。
北京儿童医院药学部主任王晓玲表示，以往国家基本药物目录制定时，并未特别考虑儿童等特殊人群的用药需求，除个别口服品种外，大部分是收录的片剂和胶囊剂型，儿童尤其是低龄儿童服用不便，同时也容易造成服用剂量不准确影响治疗效果。
“本次基本药物目录修订时，专门考虑了儿童这一特殊群体的用药需求。”北京儿童医院药学部副主任魏京海表示，新版目录除在原通用名下增加了适宜儿童使用的剂型和规格，还增加了部分儿童专用药品的通用名品种。如用于新生儿呼吸窘迫综合征治疗的肺表面活性剂，用于儿童急性淋巴细胞性白血病治疗的培门冬酶等，“这些药品在《中国国家处方集》及药品说明书中均有明确的用药依据”。
动态调整目录更重综合评价
除了对肿瘤、丙肝等特殊病种的关注，新版国家基本药物目录还明显扩大了糖尿病、高血压等慢性疾病的基本用药范围。胡欣介绍，慢病治疗领域有不少创新药品纳入新版目录，“打破了基本药物中仅有传统降压药、降糖药的局面，使众多服用传统药物难以达到疾病管理目标的患者，在基本药物中有了更高水平的药物可以选择。这不仅有助于提高药品的可及性，还有助于实现更多患者慢性疾病管理达标”。
此外，新版国家基本药物目录还进一步规范了药品的剂型和规格，685种药品共涉及剂型1110余个、规格1810余个。专家表示，这对于指导基本药物生产流通、集中采购、合理用药、支付报销等具有重要意义。
“国家基本药物目录并非一成不变，基本药物目录动态调整的原则也已明确。”胡欣表示，从此次国家基本药物目录的调整可以看出，基本药物将更加强化循证决策，调入调出并重。“目录更加突出药品的临床价值，以诊疗规范、临床诊疗指南和专家共识为依据，有限调入有效性和安全性证据明确、成本效益比显著的药品品种。重点调出发生严重不良反应较多、有风险效益比或成本效益比更优品种替代的药品等。”
中国药科大学徐伟教授表示，自1975年世界卫生组织提出基本药物的概念以来，随着全球经济发展，世卫组织对基本药物的定义也一直在变化和完善；2002年，世卫组织将基本药物的概念拓展为满足人群卫生保健优先需要的药品。“在此过程中，世卫组织基本药物目录也经历多次调整，既有新纳入的品种也有淘汰的品种。”徐伟举例说，2011年第17版WHO基本药物目录调整时，在调入27种药品的同时，也调出了21种药品。
北京大学人民医院药剂科主任冯婉玉表示，我国应尽快修订完善相关政策体系，以药品临床价值为导向，注重循证医学、药物经济学和真实世界研究，大力推动开展药品使用监测和综合评价，并以此为依据，持续完善目录品种结构和数量，切实满足疾病防治用药需求。
冯婉玉表示，“可以从选定几个疾病病种或药品品种试点开始，建立由医疗机构、科研院所、行业学协会等共同参与的研究评价机制，以实际综合评价结果作为目录调整的依据”。
保障基层使用应重点着力
专家表示，将基本药物作为临床首选，医疗机构愿意配、医务人员愿意用，是保障患者用得上、用得好基本药物的关键环节。
基于2012年版国家基本药物目录，中国药学会科技开发中心所做的《2017年全国样本医院药物使用监测报告》显示，在全部化学药品和生物制品中，基本药物的费用占比为13.25%，而使用量占比则达到33.71%。该中心副主任肖鲁表示，较小的费用支出背后是较大的使用量，说明在临床实际用药中，基本药物的地位已经得到了一定体现和认可。
在各级医院的基本药物配备方面，上述《报告》显示，与2016年相比，2017年各级医院配备的品种和品规比例均有所上升，三级医院、二级医院配备的品种数占基本药物总品种数的比例均为99.05%，而一级医院配备品种占比为84.54%。对各级医院基本药物配备连续性的研究发现，三级医院配备但一级医院未配备的基本药物品种共有55个，三级医院配备但二级医院未配备的为3个。肖鲁表示，以往的经验说明，三级医院和二级医院基本药物配备的连续性、衔接性较好，这也提示今后在加强上下级医疗机构基本药物配备使用衔接方面，一级医院应是着力重点。
肖鲁提出，应以建立激励约束机制为重点，总结吸收各地促进基本药物优先使用的经验做法，尊重医学规律和临床用药需求，综合发挥医保、财政等政策杠杆作用。“应在品种数占比、使用金额占比、使用量占比三个维度，针对医疗机构基本药物的使用情况建立科学的评估考核体系”，对较好合理使用基本药物的医疗机构要有具体的激励措施，建立物质奖励和精神奖励相结合的机制。
肖鲁特别指出，在基本药物领域，更应注重药品价格形成机制的完善，防短缺和反垄断两手都要硬。要合理使用药品分类采购方法，让药品生产获得合理的盈利，避免唯低价是取影响企业生产供应积极性，“比如，过度重复品种具有充分市场竞争特点，可以使用招标采购的方式，生产企业数少于5家的品种应慎用此采购方式”。
